8月12日,基石藥業(yè)(香港聯(lián)交所代碼:2616)宣布,公司將在2021年歐洲腫瘤內科學會(ESMO)年會上公布同類首創(chuàng)藥物艾伏尼布中國注冊橋接研究CS3010-101的臨床數據。

　　•研究領域:惡性血液腫瘤

　　•日期:2021年9月20日 19:30-19:40 (北京時間)

　　•報告形式:優(yōu)選口頭報告(Proffered Paper Presentation)

　　•題目:一項針對艾伏尼布在攜帶易感異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)突變的中國復發(fā)/難治性急性髓系白血病(R/R AML)患者的橋接研究結果

　　•報告編號:825O

　　•主要研究者:中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院 王建祥 教授

　　•報告人:中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院 孫明媛 醫(yī)生

　　據了解,CS3010-101中國橋接研究是一項正在中國進行的I期、多中心、單臂研究。該研究旨在評估艾伏尼布口服治療攜帶易感IDH1突變的成人R/R AML患者的藥代動力學(PK)特征、藥效動力學(PD)特征、安全性和臨床療效,并作為全球關鍵性研究AG120-C-001的橋接研究,提供中國R/R AML患者數據。今年7月,艾伏尼布在中國的注冊橋接研究CS3010-101達到預期終點,在攜帶易感IDH1突變的中國R/R AML患者中,艾伏尼布顯示了明確的療效和可控的安全性,且與全球研究人群中的療效和安全性數據基本一致。

　　目前,中國國家藥品監(jiān)督管理局已受理艾伏尼布的新藥上市申請并被納入優(yōu)先審評,用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復發(fā)或難治性急性髓系白血病患者。該藥物是中國首個在此類患者中療效明確且安全性良好的IDH1抑制劑,上市后將填補該領域靶向治療的空白。這也是基石藥業(yè)第四個遞交新藥上市申請的創(chuàng)新藥。

　　據了解,急性髓系白血病(AML)是成人中最常見的急性白血病,中國預計每年新發(fā)病例超過三萬例。伴隨著人口老齡化,中國AML發(fā)病率呈逐年上升趨勢。艾伏尼布作為IDH1抑制劑,可促進AML細胞的分化,從而發(fā)揮抗腫瘤效應。

　　2018年,艾伏尼布在美國獲FDA批準,用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復發(fā)或難治性急性髓系白血病患者,這也是目前唯一一款獲得美國FDA批準的針對攜帶IDH1易感突變的AML患者的靶向療法。2019年,該藥的適應癥獲美國FDA批準擴大到治療新診斷的年齡≥75歲或因為其它合并癥無法使用強化化療的攜帶IDH1易感突變的AML成人患者。

　　此外,美國FDA先后授予艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷方案“突破性療法”認定,用于治療新診斷的年齡至少75歲或因其它合并癥而無法使用強化化療的攜帶IDH1易感突變的AML成人患者;以及艾伏尼布“突破性療法”認定,用于治療攜帶IDH1易感突變的復發(fā)難治性骨髓增生異常綜合征的成人患者(MDS)。

　　基石藥業(yè)2018年獲得艾伏尼布中國的商業(yè)化授權,并展開了注冊研究CS3010-101。去年,艾伏尼布被中國國家藥品審評中心納入“臨床急需境外新藥名單(第三批)”,獲得快速通道審評審批資格。同時,作為全球同類首創(chuàng)的口服IDH1抑制劑,艾伏尼布以其明確的臨床優(yōu)勢,入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。

　　值得注意的是,雖然艾伏尼布尚未在國內獲批商業(yè)化,但已提前在藥品可及性維度取得重大突破。前不久艾伏尼布作為75種海外特藥之一已經納入北京普惠健康保險。本月初,艾伏尼布又作為25種國內藥品之一納入海南博鰲樂城全球特藥險,這意味著有更多的患者可以從中獲益,大大提升了藥品的可支付性。

（責任編輯：華康）