全球領(lǐng)先的專注自身免疫及過敏疾病臨床前與轉(zhuǎn)化研究的CRO公司禾開生物(HKeyBio)今日正式發(fā)布HKEY-NHP-onChip™ 1.1平臺——全球首個專注于自身免疫及過敏性疾病的非人靈長類(NHP)體外模型系統(tǒng)。該平臺將非人靈長類來源的類器官、器官芯片技術(shù)與免疫-組織共培養(yǎng)系統(tǒng)相結(jié)合,成功實(shí)現(xiàn)從傳統(tǒng)體內(nèi)動物實(shí)驗(yàn)向高通量體外研究的戰(zhàn)略延伸。

　　根據(jù)《Nature Reviews Drug Discovery》2024年發(fā)表的研究數(shù)據(jù),自身免疫疾病新藥研發(fā)平均耗時10-15年,研發(fā)成本高達(dá)26億美元,其中臨床前研究階段的模型選擇直接影響后期轉(zhuǎn)化成功率。

　　HKEY-NHP-onChip™ 1.1平臺在保持NHP模型高轉(zhuǎn)化價值的同時,將單次實(shí)驗(yàn)成本降低10-100倍,為創(chuàng)新藥企提供了兼顧科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)性與資本效率的突破性解決方案。

　　

　　市場痛點(diǎn):NHP體外模型領(lǐng)域的結(jié)構(gòu)性空白

　　自身免疫疾病和過敏性疾病新藥研發(fā)長期面臨一個結(jié)構(gòu)性困境。

　　根據(jù)PhRMA 2024年行業(yè)報告,全球自身免疫疾病藥物市場規(guī)模預(yù)計將從2024年的1,450億美元增長至2030年的2,180億美元,年復(fù)合增長率達(dá)7.1%。然而,新藥研發(fā)成功率卻持續(xù)走低:

　　• 嚙齒類動物模型與人類疾病機(jī)制差異顯著:美國FDA數(shù)據(jù)顯示,約90%的候選藥物在臨床試驗(yàn)階段失敗,其中臨床前模型預(yù)測能力不足是主要原因之一

　　• NHP體內(nèi)模型成本高昂:單只食蟹猴采購成本達(dá)10萬元人民幣以上,單次藥效學(xué)實(shí)驗(yàn)通常需要20-50只動物

　　• 個體差異導(dǎo)致數(shù)據(jù)波動:傳統(tǒng)體內(nèi)實(shí)驗(yàn)的變異系數(shù)(CV)通常在30-50%,影響數(shù)據(jù)可靠性

　　"當(dāng)我們審視現(xiàn)有市場供給時,發(fā)現(xiàn)一個明顯的斷層,"禾開生物CSO在接受美通社專訪時表示,"通用類器官公司缺乏NHP資源和自免/過敏疾病的專業(yè)積累;通用CRO缺乏類器官和器官芯片技術(shù)能力;而器官芯片初創(chuàng)公司又缺乏疾病生物學(xué)的深度理解。HKEY-NHP-onChip™ 1.1正是為填補(bǔ)這一空白而設(shè)計——它既是禾開現(xiàn)有NHP體內(nèi)模型的自然延伸,也是邁向更廣闊人類疾病市場的重要橋梁。"

　　HKEY-NHP-onChip™ 1.1平臺核心架構(gòu):三維一體創(chuàng)新設(shè)計

　　維度一:NHP來源的體外模型體系

　　基于禾開生物過去10年在NHP疾病模型領(lǐng)域積累的超過10,000個體內(nèi)實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù),這一平臺建立了標(biāo)準(zhǔn)化的NHP來源體外模型:

　　• 食蟹猴來源的類器官(Organoids):包括腸道類器官(分化成功率>85%)、皮膚類器官(培養(yǎng)周期14-21天)、氣道類器官(模擬氣道上皮屏障功能)及其他組織等

　　• NHP器官芯片(Organ-on-Chip):采用多種器官芯片技術(shù),模擬腸道屏障通透性、肺上皮-免疫互作、皮膚微環(huán)境等生理場景

　　• NHP細(xì)胞共培養(yǎng)系統(tǒng):免疫細(xì)胞(T細(xì)胞、B細(xì)胞、肥大細(xì)胞、髓系細(xì)胞)+皮膚/肺/腸道完整組織的多維度重組,重現(xiàn)組織特異性免疫微環(huán)境下的體外疾病模型

　　維度二:人類疾病體外建模平臺

　　平臺同步建立人類疾病體外模型體系,與上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院、山西省人民醫(yī)院等三甲醫(yī)院合作,支持跨物種數(shù)據(jù)驗(yàn)證。

　　維度三:體內(nèi)-體外數(shù)據(jù)映射與驗(yàn)證

　　平臺建立獨(dú)特的數(shù)據(jù)交叉驗(yàn)證體系,已建立哮喘、慢阻肺、特應(yīng)性皮炎、銀屑病、炎癥性腸病、類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、多發(fā)性硬化等12種疾病的體內(nèi)-體外數(shù)據(jù)映射模型,增強(qiáng)體外模型預(yù)測可靠性。

　　四大疾病領(lǐng)域全覆蓋:首批12種疾病模型正式上線

　　根據(jù)Evaluate Pharma 2024年報告,上述疾病領(lǐng)域代表全球自身免疫及過敏藥物研發(fā)的核心方向,其中IL-4Rα、IL-23/IL-17、JAK抑制劑等靶點(diǎn)藥物2023年全球銷售額合計超過350億美元。

　　科學(xué)價值與商業(yè)優(yōu)勢:系統(tǒng)性解決傳統(tǒng)NHP體內(nèi)實(shí)驗(yàn)六大痛點(diǎn)

　　HKEY-NHP-onChip™ 1.1平臺系統(tǒng)性地解決了傳統(tǒng)NHP體內(nèi)實(shí)驗(yàn)的核心瓶頸:

　　1. 成本高昂:體外模型替代部分體內(nèi)實(shí)驗(yàn) → 單次實(shí)驗(yàn)成本降低10-100倍(從10-100萬元降至0.5-5萬元)

　　2. 倫理壓力:符合3R原則(替代、減少、優(yōu)化) → 顯著降低動物使用數(shù)量(減少60-80%)

　　3. 個體差異大:標(biāo)準(zhǔn)化體外系統(tǒng),嚴(yán)格質(zhì)控 → 數(shù)據(jù)變異系數(shù)(CV)從30-50%降至15-25%

　　4. 機(jī)制研究難:高分辨成像,單細(xì)胞水平解析 → 實(shí)時動態(tài)觀測細(xì)胞互作,時間分辨率提升至分鐘級

　　5. 通量受限:24/96孔板高通量篩選 → 篩選通量提升10-100倍(從每月數(shù)十個化合物提升至數(shù)百至數(shù)千個)

　　6. 臨床轉(zhuǎn)化不確定:NHP+人源模型雙軌驗(yàn)證 → 體內(nèi)-體外-臨床數(shù)據(jù)閉環(huán),預(yù)測準(zhǔn)確率提升至75-82%

　　上海交通大學(xué)藥學(xué)院Lu教授評價道:"禾開生物在NHP自身免疫及過敏疾病模型領(lǐng)域深耕多年,積累了深厚的疾病生物學(xué)理解和龐大的體內(nèi)數(shù)據(jù)資產(chǎn)。HKEY-NHP-onChip™ 1.1的獨(dú)特價值在于,它不是一個孤立的體外平臺,而是與禾開現(xiàn)有體內(nèi)模型無縫銜接的生態(tài)系統(tǒng)。這種體內(nèi)+體外的雙軌策略,既能在早期研發(fā)階段通過體外模型快速篩選、降低成本,又能通過體內(nèi)模型驗(yàn)證關(guān)鍵結(jié)論、確保轉(zhuǎn)化可靠性,代表了未來自免/過敏疾病新藥研發(fā)CRO服務(wù)的最優(yōu)范式。"

　　從實(shí)驗(yàn)室到產(chǎn)業(yè)化的清晰技術(shù)路徑

　　Phase 1: 技術(shù)驗(yàn)證期(2024-2025年,已完成)

　　• 已完成特應(yīng)性皮炎、炎癥性腸病、銀屑病等6種核心疾病模型的技術(shù)驗(yàn)證

　　• 建立標(biāo)準(zhǔn)化SOP(Standard Operating Procedure)和質(zhì)量控制體系,通過ISO 9001質(zhì)量管理體系認(rèn)證

　　• 與2-3家NHP供應(yīng)商簽署長期組織供應(yīng)協(xié)議,確保原材料穩(wěn)定供應(yīng)

　　• 發(fā)表/投稿相關(guān)技術(shù)論文3篇,申請發(fā)明專利2項(xiàng)

　　Phase 2: 平臺擴(kuò)展期(2025-2026年,當(dāng)前階段)

　　• 首批12種疾病模型正式上線,涵蓋皮膚、呼吸、腸道、風(fēng)濕四大領(lǐng)域

　　• 同步建設(shè)患者來源類器官(PDO)生物銀行,目標(biāo)收集500例患者樣本

　　• 啟動與5-8家三甲醫(yī)院的臨床相關(guān)性驗(yàn)證合作

　　• 完成首批客戶項(xiàng)目交付,建立商業(yè)化服務(wù)能力

　　Phase 3: 智能化升級(2026-2027年)

　　• 引入類器官自動化培養(yǎng)系統(tǒng)和高通量液體處理機(jī)器人,實(shí)現(xiàn)規(guī)模化生產(chǎn)

　　• 建立體內(nèi)-體外-臨床數(shù)據(jù)映射數(shù)據(jù)庫,積累超過100,000條數(shù)據(jù)記錄

　　• 開發(fā)AI預(yù)測模型,實(shí)現(xiàn)藥效預(yù)測(準(zhǔn)確率目標(biāo)>80%)、毒性預(yù)警和患者分層

　　• 推動建立NHP體外模型的行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)和監(jiān)管指南

　　商業(yè)模式與服務(wù)能力:靈活滿足客戶多樣化需求

　　定制模型開發(fā)服務(wù)

　　• 服務(wù)周期:3-6個月

　　• 交付內(nèi)容:標(biāo)準(zhǔn)化模型、完整方法學(xué)報告、質(zhì)量控制數(shù)據(jù)

　　• 適用場景:創(chuàng)新靶點(diǎn)驗(yàn)證、新機(jī)制探索、專利支持?jǐn)?shù)據(jù)

　　高通量藥物篩選服務(wù)

　　• 篩選通量:每周數(shù)百至數(shù)千個化合物

　　• 支持研究:候選藥物初篩、結(jié)構(gòu)-活性關(guān)系(SAR)研究、苗頭化合物優(yōu)化

　　• 數(shù)據(jù)輸出:劑量-效應(yīng)曲線、IC50/EC50值、選擇性指數(shù)

　　機(jī)制研究與生物標(biāo)志物發(fā)現(xiàn)

　　• 技術(shù)手段:單細(xì)胞測序、空間轉(zhuǎn)錄組、高內(nèi)涵成像、流式細(xì)胞術(shù)

　　• 研究內(nèi)容:藥物作用靶點(diǎn)驗(yàn)證、信號通路分析、預(yù)測響應(yīng)生物標(biāo)志物發(fā)現(xiàn)

　　• 應(yīng)用價值:支持臨床試驗(yàn)設(shè)計、患者分層策略制定

　　體內(nèi)-體外一體化服務(wù)包

　　• 服務(wù)流程:體外篩選 → 體內(nèi)驗(yàn)證 → 臨床轉(zhuǎn)化建議

　　• 核心價值:最大化數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化價值,降低研發(fā)風(fēng)險

　　• 適用客戶:創(chuàng)新藥企的里程碑項(xiàng)目、IPO/融資支持項(xiàng)目

　　禾開生物的戰(zhàn)略愿景:成為自身免疫及過敏疾病研究領(lǐng)域的戰(zhàn)略型合作伙伴

　　禾開生物始終將自己定位為"面向下一代自身免疫及過敏治療方案的戰(zhàn)略型臨床前合作伙伴"。HKEY-NHP-onChip™ 1.1平臺的發(fā)布,標(biāo)志著禾開完成了從"NHP體內(nèi)模型專家"向"體內(nèi)-體外整合研究平臺"的戰(zhàn)略升級。

　　"我們的客戶并不缺數(shù)據(jù),他們真正缺的是清晰的分辨率和可執(zhí)行的洞察力,"禾開生物CSO表示,"HKEY-NHP-onChip™ 1.1讓我們能夠在更早的研發(fā)階段、以更低的成本、提供更高通量的數(shù)據(jù)支持,幫助新藥研發(fā)企業(yè)管理層做出更理性的Go/No-Go決策。同時,我們深知中國創(chuàng)新藥企在提質(zhì)控本增效上面臨的壓力,這個平臺正是我們與客戶共同應(yīng)對挑戰(zhàn)的答案。"

　　未來12-18個月,禾開生物將持續(xù)擴(kuò)展HKEY-NHP-onChip™ 1.1平臺的疾病模型覆蓋范圍,深化與國內(nèi)外創(chuàng)新藥企、科研院所和臨床機(jī)構(gòu)的合作,推動建立NHP體外模型的行業(yè)標(biāo)準(zhǔn),最終目標(biāo)是成為全球自身免疫及過敏疾病體外模型領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。

　　關(guān)于禾開生物(HKeyBio)

　　禾開生物(HKeyBio)是行業(yè)領(lǐng)先的專注于自身免疫及過敏疾病臨床前研究與轉(zhuǎn)化服務(wù)的CRO公司,總部位于中國蘇州,在美國舊金山和波士頓設(shè)有業(yè)務(wù)辦公室。

　　公司擁有四大核心技術(shù)體系:

　　• HKEY-NHP-MATRIX2.0:靈長類疾病模型矩陣,覆蓋30+種自身免疫及過敏疾病

　　• HKEY-AIDMD3.0:自免及過敏疾病模型數(shù)據(jù)庫,積累超過10,000例體內(nèi)實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)

　　• HKEY-AIRx™1.0:轉(zhuǎn)化型臨床前研究策略,提供從靶點(diǎn)到IND的全周期服務(wù)

　　• HKEY-NHP-onChip™ 1.1:體外模型平臺,全球首創(chuàng)NHP來源類器官+器官芯片技術(shù)

　　禾開生物為全球創(chuàng)新藥企提供從靶點(diǎn)驗(yàn)證到IND申報的全周期研究服務(wù),客戶包括國內(nèi)外知名制藥企業(yè)、生物技術(shù)公司和科研院所。更多信息,請訪問:www.hkeybio.com或聯(lián)系 tech@hkeybio.com。

　　消息來源:禾開生物

　　本新聞稿中涉及的研究數(shù)據(jù)及市場預(yù)測來源于公開學(xué)術(shù)文獻(xiàn)及行業(yè)報告,包括但不限于:《Nature Reviews Drug Discovery》、PhRMA年度報告、Evaluate Pharma、FDA官方數(shù)據(jù)等。

（責(zé)任編輯：華康）