3月24日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心官網(wǎng)顯示，廣州賽雋生物科技有限公司(以下簡稱“賽雋生物”)自主研發(fā)的異體人骨髓間充質(zhì)干細胞注射液(管線代號：CG-BM1)已正式獲得臨床試驗?zāi)驹S可，擬開發(fā)適應(yīng)癥為絕經(jīng)后骨質(zhì)疏松癥(PMOP)。
根據(jù)Insights數(shù)據(jù)庫，CG-BM1是全球首個獲得新藥臨床試驗申請(IND)批準的用于治療絕經(jīng)后骨質(zhì)疏松癥的骨髓間充質(zhì)干細胞(MSC)藥物。作為專注細胞治療與再生醫(yī)學的創(chuàng)新生物醫(yī)藥公司，賽雋生物已于2026年1月獲批針對老年性肌少癥的IND，此次新獲批的適應(yīng)癥是該公司在退行性疾病領(lǐng)域取得的又一重要里程碑。
PMOP患病率持續(xù)增長，治療手段仍需優(yōu)化
絕經(jīng)后骨質(zhì)疏松癥(postmenopausal osteoporosis, PMOP)是絕經(jīng)期女性因雌激素水平驟降導(dǎo)致的骨代謝失衡性疾病，臨床表現(xiàn)為骨密度降低、骨折風險增加及活動功能受限。
目前我國骨質(zhì)疏松癥患病人數(shù)約為9000萬，其中女性群體占絕對多數(shù)(約7000萬)。根據(jù)國家衛(wèi)健委發(fā)布的《中國骨質(zhì)疏松癥流行病學調(diào)查》，我國50歲以上女性骨質(zhì)疏松癥患病率高達 32.1%，65歲以上女性的患病率則飆升至 51.6%。
絕經(jīng)后骨質(zhì)疏松的臨床干預(yù)普遍面臨著“只能被動防御，難以主動修復(fù)”的治療痛點。目前，藥物治療仍是我國PMOP主要臨床治療手段，藥物主要包括骨吸收抑制劑、骨形成促進劑、雙重作用藥物和其他機制類藥物。
臨床常用的傳統(tǒng)抗骨吸收藥物，雖能維持骨密度并降低骨折風險，但無法實質(zhì)性改善或修復(fù)已破壞的骨小梁結(jié)構(gòu);同時，現(xiàn)有促骨形成或抑破骨藥物也存在未靶向骨脂分化平衡及伴發(fā)副作用等局限，治療手段亟待優(yōu)化。
CG-BM1：靶向骨髓微環(huán)境，重塑成骨與破骨平衡
近年來的前沿醫(yī)學研究表明，骨髓微環(huán)境中的干細胞分化失衡與成骨能力衰退，是導(dǎo)致骨質(zhì)疏松的核心機制之一 。
干細胞療法則通過直接靶向受損的骨髓微環(huán)境，能夠發(fā)揮‘促成骨’與‘抑破骨’的雙向調(diào)節(jié)作用，重塑成骨與成脂分化的天然平衡。這種從病理源頭出發(fā)的‘主動修復(fù)’機制，不僅有望跨越傳統(tǒng)藥物機制單一、伴發(fā)副作用的臨床局限，更有望實質(zhì)性提升整體骨質(zhì)量、重塑患者骨健康。
賽雋生物自主研發(fā)的CG-BM1正是基于這一機制破局。臨床前研究顯示，CG-BM1可通過雙向調(diào)節(jié)機制發(fā)揮作用：一方面顯著上調(diào)成骨標志物RUNX2的表達，促進骨形成;另一方面有效抑制破骨細胞TRAP活性，減少骨吸收。該機制不僅能顯著增加骨密度和骨小梁數(shù)量，減緩骨量丟失，更有望實質(zhì)性改善骨微結(jié)構(gòu)與骨質(zhì)量 。
賽雋生物CG-BM1針對骨質(zhì)疏松，動物實驗組的實際實驗證據(jù)
深耕退行性疾病，打通產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化閉環(huán)
作為國內(nèi)領(lǐng)先的細胞治療及再生醫(yī)學創(chuàng)新生物醫(yī)藥企業(yè)，賽雋生物此次CG-BM1治療絕經(jīng)后骨質(zhì)疏松適應(yīng)癥IND的獲批，與今年獲批的“老年性肌少癥”IND(全球首個進入臨床階段的相關(guān)干細胞藥物)形成了高度的戰(zhàn)略協(xié)同 。這意味著賽雋生物已在老齡化相關(guān)的重大退行性疾病領(lǐng)域構(gòu)筑了高度差異化的管線矩陣，有效規(guī)避常規(guī)適應(yīng)癥的同質(zhì)化競爭，展現(xiàn)出對前沿臨床價值的敏銳洞察。
憑借“藥品監(jiān)管+生物醫(yī)學新技術(shù)”雙軌驅(qū)動模式，賽雋生物已經(jīng)成功奠定了產(chǎn)業(yè)布局和商業(yè)化落地方面的先發(fā)優(yōu)勢。未來，隨著公司研發(fā)的持續(xù)突破與創(chuàng)新成果的不斷轉(zhuǎn)化，賽雋生物有望滿足更多未被滿足的臨床需求，為患者帶來新的治療選擇，并助力我國細胞治療從“跟跑”、“并跑”邁向全球“領(lǐng)跑”。
（責任編輯：華康）
